SMA Bilim Kurulu: Hastalarımızın sağlık hizmeti ve bakımını en üst seviyede sürdürmeyi hedefliyoruz

SMA Bilim Şurası’ndan yapılan açıklamada, “SMA hastalarımız ve aileleri için gerçekçi beklentilere dayalı sağlık hizmeti ve bakımını, standart bakım kurallarına uyarak en üst seviyede sürdürmeyi hedefliyoruz” sözlerine yer verildi. Ayrıyeten, “Umudun suistimaline izin verilmeyeceğine” vurgu yapılan açıklamada, “Ailelerimizin umudunun ticari maksatlara alet edilmesine istek göstermeyeceğiz” denildi.

Sağlık Bakanı Fahrettin Koca‘nın bugün toplanacağını duyurduğu Spinal Müsküler Atrofi (SMA) Bilim Kurulu, basın açıklaması yaptı.

Açıklamada, SMA tedavisinde dünyada kullanılan üç ilaçtan Nursinersen’in ruhsatlandırıldığı, Risdiplam için ruhsat müracaatının yapıldığı, Zolgensma’nın ise ruhsatlandırmaya esas hiçbir teşebbüste bulunmadığı belirtildi.

SMA yardım kampanyalarının hiçbirisine Sağlık Bakanlığı tarafından onay verilmediği hatırlatılan açıklamada, şu sözlere yer verildi:

“Şu anda 1024 hastamız bu tedaviyi bedelsiz olarak alıyor”

“Bugün Spinal Musküler Atrofi Bilim Konseyimiz çok çok önemli bir gündemle toplandı. Toplantıda SMA taramalarının sonuçları, tedavisi devam eden hastaların tedavi süreçleri ve tedavi prosedürlerindeki son gelişmeler ele alındı.

Bilindiği üzere SMA kalıtsal, ilerleyici, kronik, nörolojik bir hastalıktır. 2016 yılına kadar dünyada bilinen bir tedavisi olmayan bu hastalık bundan ötürü hastalığın tip 1 formu görülen bebeklerin %90’ına yakınını 2 yaşına gelmeden kaybediyorduk. 2016 yılında Nusinersen etken unsurlu ilacın dünyada uygulanmaya başlanmasından sonra bu bebekleri hayatta tutmak için bir fırsat oluştu.  Bu gelişmenin derhal ardından ülkemizde pek çok dünya ülkesinde örnek olabilecek şekilde Nusinersen tedavisi tüm hastalarımıza bedelsiz olarak verilmeye başlandı. Şu anda 1024 hastamız bu tedaviyi bedelsiz olarak alıyor.

“İlk 6 aylık süreçte sağ kalım oranımız %100 olarak gerçekleşti”

Zaman içerisinde bilimsel bilgiler bu tedavinin daha aktif olması için mümkün olan en erken vakitte uygulanmasının gerekli olduğunu gösterdi. Bunu sağlamak için yenidoğan döneminde hastalığın taranarak tedavinin mümkünse bulgular gelişmeden verilmesi değerlidir. Sağlık Bakanlığı olarak bilim konseyimizin tavsiyeleri doğrultusunda ülkemizin her köşesinde doğan tüm bebekleri kapsayacak şekilde Mayıs 2022’de SMA yeni doğan tarama programını başlattık. Bu kapsamda bugüne kadar 753.350 Bebek SMA açısından tarandı. Bu bebeklerden ilaç tedavisi alması gerektiği doktorlarınca tespit edilenlere en kısa sürede tedavilerini ulaştırdık. Yenidoğan tarama programında teşhis alarak Nusinersen tedavisinin yükleme dozu tamamlanan bebeklerimizde ilk 6 aylık süreçte sağ kalım oranımız %100 olarak gerçekleşti.

“SMA taşıyıcılığı saptanan çiftlere genetik danışmanlık ve sağlıklı bebek sahibi olmalarını sağlayacak seçici gebelik uygulaması bedelsiz olarak sağlanıyor”

SMA konusundaki bilimsel gelişmeler yalnızca tedavi ile kısıtlı kalmadı. Hastalığın önlenmesi konusunda da son 5 yılda çok önemli gelişmeler oldu. Bilim Heyetimizle birlikte bu gelişmeleri titizlikle takip ettik ve dünyada çok az ülkenin yapabildiği evlilik öncesi tarama programını hayata geçirdik. Bu program hem yeni evlenecek çiftleri hem de istemeleri halinde bu uygulama başlamadan önce evlenen çiftleri kapsıyor. Bu taramada SMA taşıyıcılığı saptanan çiftlere genetik danışmanlık ve sağlıklı bebek sahibi olmalarını sağlayacak seçici gebelik uygulaması bedelsiz olarak sağlanıyor. Ülkemiz bunu dünyada yapabilen birkaç ülkeden biridir.

“Nusinersen, Risdiplam ve Zolgensma isimli ilaçlarla ilgili tüm bilgiler izlenmektedir”

İlk ilaç tedavisinin hastalarımıza ulaştırılmasının ve datalarının takip edilmesinin yanı sıra SMA’da kullanılmak üzere geliştirilen diğer ilaçlarla ilgili bilimsel gelişmeler de Bilim Heyetimiz vasıtasıyla dikkatle takip edilmektedir. Bu bağlamda Nusinersen ile birlikte Risdiplam etken unsurlu ilaç ve Zolgensma isimli ilaçlarla ilgili tüm bilgiler de izlenmektedir.

“Ülke bilgileri arttıkça Bilim Kurulu tarafından uygulama temelleri yeniden gözden geçirilecektir”

Bu tedavilerin üçü de gen temelli tedavilerdir. Her üç tedavinin de birbirlerine üstünlüğü gösterilememiştir. Bunlardan Risdiplam etken unsurlu ilacın ülkemize girmesi için gerekli yasal prosedürler ilgili firma tarafından tamamlanarak başvurusu yapılmıştır. Hastalarımıza solüsyon şeklinde oral yolla verme imkanı da sunacak bu ilaçla ilgili bilimsel datalar değerlendirilmiş, ilgili ilacın ruhsatlandırılması için son kademeye gelinmiştir. Bilim heyetimizce yapılan bugünkü toplantımızda ilacın ne şekilde hazırlanıp, hastalarımıza nasıl ulaştırılacağına kadar Sağlık Sistemimizin üzerine düşen tüm ayrıntılar titizlikle değerlendirilmiştir.  Bu ilaçla ilgili ruhsat sürecini önümüzdeki günlerde sonuçlandırmış olacağız. Bu ilacın etkinliği bilinen Nursinersen tedavisinin uygulanmasının güç olduğu hastalar için seçenek olarak sunulmasına karar verilmiştir. Ülke dataları arttıkça Bilim Kurulu tarafından uygulama asılları yeniden gözden geçirilecektir.

“SMA yardım kampanyalarının hiçbirisine Sağlık Bakanlığı olarak onay vermediğimizin bilinmesini isteriz”

Ayrıca hastalarımız için üçüncü seçenek olan Zolgensma tedavisi ile ilgili tüm bilimsel dataları ve gelişmeleri dikkatle takip ediyoruz. Daha önce de ifade edildiği üzere, Bakanlığımız için esas olan Bilim Heyetlerimizin değerlendirmesi ve hastalarımızın küresel aktörlerin vereceği ziyanlardan korunmasıdır. Bu manada ismi geçen ilaçla ilgili gerek bilimsel datalar, gerekse hastalar üzerine uygulamalar konusunda önemli çekinceler oluşmuştur. İlacın Amerika Birleşik Devletlerinde Ruhsatlandırılmasına esas teşkil eden deneyin sonuçlarında tutarsızlıklar görülerek bu dataların yer aldığı bilimsel yayın çok itibarlı bir bilimsel mecmuadan kaldırılmak zorunda kalmıştır. Etkisiz olduğu açıkça bilinen teneffüs aygıtına bağımlı Tip1 ve kimi Tip 2 hastalar ile semptomları ilerlemiş çocuklara, ailelerinin hayalleri ile oynanması kıymetine, yurt dışında birtakım tabipler tarafından belli kimi ülkelerde ilaç uygulamaları yapılmaktadır. Bu noktada ülkemizde doğan her SMA’lı bebeğin etkinliği bilinen bir tedaviyi aldığını ve yapılan SMA yardım kampanyalarının hiçbirisine Sağlık Bakanlığı olarak onay vermediğimizin bilinmesini isteriz. Zolgensma tedavisinin semptomlu hastalara yarar göstermediği bilinmektedir. Fakat semptom gösteren, hatta aygıta bağlı ve tedaviden hiçbir yarar görmeyecek bu hastalar için dahi kampanyalar yapılmaktadır. Hatta onayımız dışında, buna benzeyen kampanyalarla yurt dışına götürülerek Zolgensma tedavisi alan ve fayda görmeyince tekrar Nusinersen tedavisine devam etmek için Bakanlığımıza müracaat yapılan çok sayıda bebeğimiz mevcuttur.

“Avrupa İlaç Ajansı Zolgensma tedavisinde ortaya çıkan yan tesirler sebebiyle 12 aydan büyük çocuklara yakın vakitte kısıtlama getirmiştir”

Tüm bu tabloya karşın hastalarımıza ek bir yarar sağlayabileceği ihtimalini göz gerisi etmemek için ilgili firma yetkilileri ile Ülkemize ilacın girişi için yasal bir müracaatları olmamasına karşın görüşülmüş ve bilimsel delilleri temin edilerek Bilim Konseyimize bu datalar yeniden sunulmuştur. Bilim heyetimizce yapılan değerlendirmede Zolgensma isimli ilaçla tedavinin diğer tedavilere üstünlüğünü gösteren mukayeseli bir bilimsel çalışmanın hala bulunmadığı görülmüştür. AyrıyetenAvrupa İlaç Ajansı Zolgensma tedavisinde ortaya çıkan yan tesirler sebebiyle 12 aydan büyük çocuklara yakın vakitte kısıtlama getirmiştir. Bu durum Bilim Konseyimiz tarafından dikkatle takip edilmektedir. Lakin, Zolgensma isimli ilacın 0-6 hafta yenidoğan taramasından gelen semptomu olmayan SMA Tip 1 bebekler üzerinde diğer ilaçlara benzeyen etkinliği olduğunu gösteren son 5 ay içerisinde yayınlanan çalışmalar bulunmaktadır. Yeni bir inceleme yapılması için ilgili firmadan gerçek ömür dataları talep edilerek yeni bir değerlendirme yapılmasının uygun olacağı düşünülmüştür. SMA Bilim Şuramız en kısa sürede bu değerlendirmeyi yapacaktır.

“Güvenli uygulaması açısından ruhsatlandırma son derece önemlidir”

SMA tedavisinde dünyada kullanılan üç ilaçtan Nursinersen ülkemizde ruhsatlandırılmış, Risdiplam ruhsat müracaatını yapmış ve son evreye gelmiştir. Zolgensma ise ruhsatlandırmaya esas hiçbir teşebbüste bulunmamıştır. Tedavinin izlenebilir ve inançlı uygulaması açısından ruhsatlandırma son derece değerlidir.

“Ailelerimizin umudunun ticari hedeflere alet edilmesine istek göstermeyeceğiz”

SMA hastalarımız ve aileleri için gerçekçi beklentilere dayalı sağlık hizmeti ve bakımını, standart bakım kurallarına uyarak en üst seviyede sürdürmeyi hedefliyoruz.

Özellikle belirtmek isteriz ki, umudun suistimaline şimdiye kadar izin vermediğimiz benzeri bundan sonra da izin vermeyeceğiz. Ailelerimizin umudunun ticari gayelere alet edilmesine istek göstermeyeceğiz. Daha önce çocuklarımızın denek olarak kullanılmasına izin vermeyeceğimizi beyan etmiştik. Bu pozisyonumuzu koruduğumuzun bilinmesini isteriz. Lakin bilimsel ispatla etkinliği ispat edilmiş her tedavi için ise gereken kolaylığı sağlamaya hazırız. “